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Una buona notizia per i pazienti con Emofilia B: per la prima volta il fattore IX, la proteina che manca e che causa la malattia, può essere ‘riacceso’ grazie a una terapia genica. La terapia è stata appena approvata dall’AIFA e la prima somministrazione in Italia si è svolta oggi al Centro Emofilia del Policlinico di Milano, struttura di riferimento nazionale e internazionale per le malattie emorragiche congenite e i disturbi della coagulazione.Una tappa storica per la malattia. La prima terapia genica approvata per questa patologia si chiama HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) ed è la prima somministrata in una sola infusione, indicata per adulti con emofilia B grave e moderatamente grave.
L’articolo su Repubblica
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